Блог

Aug 18, 2023

Ractigen Therapeutics объявляет о дозировании первого пациента в первом испытании RAG на людях

Опубликовано: 5 июня 2023 г. Целью исследования является оценка

Опубликовано: 5 июня 2023 г.

Целью исследования является оценка безопасности и осуществимости RAG-17 у пациентов-людей и клиническая проверка запатентованной платформы доставки Ractigen в ЦНС, позволяющей использовать новые терапевтические олигонуклеотиды в ЦНС.

Цзянсу, Китай, 5 июня 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) --Рактиген Терапевтикс , биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых терапевтических средств на основе олигонуклеотидов, сегодня объявила о начале дозирования своему первому пациенту в первом клиническом исследовании компании на людях (FIH) для пациентов с БАС с мутацией SOD1. RAG-17 — это препарат siRNA, предназначенный для мощного и длительного нокдауна белка SOD1 в центральной нервной системе (ЦНС) пациентов с БАС, чтобы предотвратить деградацию двигательных нейронов и задержать прогрессирование заболевания. Хотя доставка в ткани исторически была трудной для siRNA, в RAG-17 используется новый конъюгат, называемый «умной химической доставкой» (SCAD), который обеспечивает широкое биораспределение и поглощение тканями по всей ЦНС.

Исследование FIH предназначено для оценки безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики (снижение биомаркеров спинномозговой жидкости) и иммуногенности RAG-17 у пациентов с БАС с подтвержденной мутацией SOD-1. Исследование проводится в пекинской больнице Тяньтань.

«Мы очень рады начать первое испытание RAG-17 на людях, что ознаменовало наше превращение в компанию, находящуюся на клинической стадии», — сказал доктор Лонг-Ченг Ли, основатель, президент и главный исполнительный директор Ractigen. «Эта веха подчеркивает нашу приверженность созданию и укреплению нашего портфолио и клинической проверке нашей новой платформы доставки лекарств для ЦНС. Учитывая нашу миссию по доставке инновационных лекарств пациентам с высокими, неудовлетворенными потребностями, мы с нетерпением ждем продолжения набора и дозирования пациентов в этом исследовании. »добавил доктор Ли.

О СОД1-АЛС

БАС – это тяжелое нейродегенеративное заболевание, не поддающееся радикальному лечению. К сожалению, ожидаемая продолжительность жизни людей с диагнозом БАС остается низкой, и большинство пациентов умирают от дыхательной недостаточности в течение 3-5 лет после постановки диагноза. Ранние симптомы обычно включают мышечные спазмы, подергивания, слабость и скованность. Пациенты неизбежно начинают испытывать проблемы с движением и речью, что в конечном итоге проявляется в затрудненном дыхании, параличе и смерти. С БАС связано более 50 генов, при этом около 20% всех генетически определенных случаев связаны с мутацией гена SOD1.

О РАГ-17

RAG-17 представляет собой терапевтическую миРНК, предназначенную для подавления экспрессии SOD1 у пациентов с патогенными мутациями, которые, как известно, вызывают БАС. В RAG-17 используется запатентованная платформа доставки Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) компании Ractigen, в которой миРНК конъюгирована с дополнительным олигонуклеотидом (ACO), что обеспечивает длительную и мощную активность в тканях ЦНС после интратекальной (ИТ) инъекции. Согласно нескольким доклиническим исследованиям, RAG-17 обладает значительно более высокой эффективностью на моделях заболевания БАС (например, на мышиной модели hSOD1G93A), чем эталонные соединения.

О Рактигене

Компания Ractigen Therapeutics была основана в 2017 году пионерами технологии активации РНК (РНКа), в том числе доктором Лонг-Ченг Ли и его давними коллегами доктором Робертом Плейсом и доктором Муримом Кангом. Ractigen — это доклиническая фармацевтическая компания поздней стадии, занимающаяся созданием новаторских методов лечения, основанных на технологиях олигонуклеотидов, включая РНКа и РНКи. Поддерживая терапевтические разработки, Ractigen Therapeutics также создала портфель платформ доставки, включая свою систему SCAD, которая обеспечивает улучшенное биораспределение по всей ЦНС и расширяет возможности разработки первых в своем классе лекарств-кандидатов для пациентов с невыявленными генетическими заболеваниями. Компания недавно завершила раунды венчурного финансирования серии A/A+ на сумму +50 миллионов долларов США с участием известных инвесторов, включая SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital и Лонгман Капитал. Для получения дополнительной информации о Рактигене посетите сайт www.ractigen.com.