Блог

Jun 10, 2023

Apellis прекратил прием пегцетакоплана в исследовании БАС после анализа данных

Никаких проблем с безопасностью нет, но результаты не подтверждают продолжение исследования MERIDIAN.

Никаких проблем с безопасностью нет, но результаты не подтверждают продолжение исследования MERIDIAN.

Патрисия Инасио, доктор философии | 10 мая 2023 г.

Apellis Pharmaceuticals прекратила лечение пегцетакопланом (APL-2), его экспериментальным препаратом для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), на открытой стадии исследования MERIDIAN.

Решение последовало за анализом данных испытаний независимым комитетом по мониторингу данных, который пришел к выводу, что имеющиеся результаты не подтверждают продолжение лечения. Решение комитета не сопровождалось никакими соображениями безопасности.

Теперь компания продолжит изучать полный набор данных из рандомизированной части MERIDIAN, который был заполнен всеми участниками. Основные результаты ожидаются в ближайшие месяцы, и эти данные помогут определить следующие шаги по использованию пегцетакоплана при БАС, сообщил Apellis в пресс-релизе, объявляющем результаты первого квартала.

Пегцетакоплан является ингибитором белка комплемента 3, известного как C3, ключевого компонента системы комплемента.

Эта система является частью иммунной системы организма, которая обычно участвует в защите от инфекций. Однако аномальная активация комплемента связана с чрезмерными воспалительными реакциями, которые лежат в основе множества заболеваний.

При БАС высокие уровни С3 присутствуют в нервно-мышечных соединениях, местах взаимодействия нервных клеток и мышц. Это способствует хроническому воспалению и гибели мотонейронов, клеток, которые контролируют произвольные движения и постепенно теряются при БАС.

Исследование фазы 2 MERIDIAN (NCT04579666), дозирование которого началось в конце 2020 года, было разработано для тестирования пегцетакоплана у пациентов со спорадическим БАС, у которых симптомы появились менее чем за 18 месяцев до включения в исследование.

Всего было включено 249 участников, которые случайным образом были распределены на получение 1080 мг пегцетакоплана или плацебо, вводимых посредством подкожных (подкожных) инъекций два раза в неделю в течение одного года. Всем было разрешено продолжить текущее лечение БАС.

Основная цель исследования состояла в том, чтобы определить влияние пегцетакоплана на комбинированную оценку выживаемости и изменений в пересмотренных показателях функционального рейтинга БАС (ALSFRS-R), свидетельствующих о функциональном снижении.

Вторичные цели включали меры безопасности и изменения физических способностей, мышечной силы и функции легких, а также время до смерти или необходимость в искусственной вентиляции легких. Также оценивалась доля пациентов с суицидальными мыслями.

Те, кто завершил рандомизированную часть исследования, могли затем присоединиться к открытой расширенной части, в которой все получали пегцетакоплан в течение одного года. Однако собранные к настоящему времени данные побудили комитет по мониторингу исследования рекомендовать прекращение лечения в этой части.

МЕРИДИАН был зарегистрирован как потенциально регистрационное исследование. Это означает, что его результаты потенциально могут быть использованы для поддержки запроса регулирующих органов с просьбой об одобрении пегцетакоплана для лечения БАС.

«Мы хотим поблагодарить всех людей, живущих с БАС, и лиц, осуществляющих уход за ними, которые участвовали в исследовании, и высоко ценим партнерские отношения, построенные с более широким сообществом БАС. Мы полны решимости продолжать нашу совместную работу, анализируя данные, полученные в результате этого исследования», — Апеллис. заявил.

"Решение о дальнейших шагах программы будет принято после планового анализа полных данных", - добавили в компании.